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　　2022年7月29日，EmTech China全球新兴科技峰会在无锡太湖饭店盛大开幕，《麻省理工科技评论》发布了2021年度“50家聪明公司”（50 Smartest Companies，TR50）榜单，中国专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布收获殊荣。




　　自 2010 年起，《麻省理工科技评论》每年都会从全球万千科技公司中遴选出 “50 家聪明公司”，以此洞见未来科技版图的构成。这份年度榜单除了关注这些公司在新兴科技上的创新突破，也充分考虑商业化的成功潜力、以及卓越的商业智慧价值，旨在聚焦当下正在发生的重要创新，预见改变中国以及改变世界的创新力量。


　　纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜疾病基因治疗研究的试验数据成功地验证了AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和Ebio Medicine上。


　　核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的莱伯氏遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。目前已基于I/II期临床试验数据与CDE就III期临床方案达成一致意见。公司管线还包括ND1介导的LHON（公司第二款美国FDA授予ODD称号新药）、常染色体显性视神经萎缩、视神经保护、血管性视网膜病变等临床前候选药物。纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能，以支持未来的商业需求。




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