新闻记者 杨怡琴 3月10日，对于18岁的血友病患者小志（化名）和他的家人来说，是一个意义非凡的日子。这天，在华中科技大学同济医学院附属协和医院，医生为他开出了湖北省第一张友瑞宁®（通用名：马塔西单抗）的处方。这是一种每周一次皮下注射的非因子创新疗法，兼具“有效减少出血”与“便捷给药”的特点。这张处方的开出，标志着这款药物正式落地武汉，为本地血友病患者提供了一种新的治疗选择。

从“按需治疗”到“预防治疗”

我国血友病治疗长期面临“重治疗、轻预防”的困境。数据显示，血友病A患者中接受规律替代治疗的比例仅为16.22%，这意味着超过八成的患者仍处于“痛了才治、出血才补”的被动局面。中华医学会血液学分会主任委员、华中科技大学同济医学院附属协和医院血液病学研究所所长胡豫教授在接受新闻记者采访时，一针见血地指出了这一痛点：“过去我们的治疗理念比较陈旧，叫‘按需治疗’。患者出血了，我们才去用因子控制。但国际上的理念早就强调‘预防治疗’。过去因为预防治疗理念不足，很多患者因为反复出血，到成人就变成关节残疾。”

中华医学会血液学分会主任委员、华中科技大学同济医学院附属协和医院血液病学研究所所长胡豫教授

友瑞宁®的出现，正是对这一痛点的精准破局。作为一款靶向TFPI（组织因子途径抑制物）的凝血再平衡创新药，它不同于传统补充凝血因子的治疗路径。胡豫教授解释道：“它不是直接补充缺失的八因子，而是让止血和抗凝的天平重新达到平衡，从而起到预防出血的效果。”“友瑞宁®的疗效有其临床数据支撑。全球Ⅲ期的BASIS研究结果非常亮眼。”胡豫教授介绍道，“在不伴抑制物的患者中，规律治疗12个月后，相比既往按需治疗，患者的年化出血率大幅降低了92%；即便相比既往常规预防治疗，也降低了35.5%。在拓展治疗阶段，患者的中位年化出血率已降至0。更令人振奋的是，高达94.4%的患者实现了至少1个靶关节的消退。”在安全性方面，研究也显示，12个月的积极治疗期间，未观察到任何血栓相关不良事件，大多数不良事件为轻中度且发生率很低，长期使用的安全性得到了初步验证。

从“频繁请假”到“正常上学”

在处方开具现场，新闻记者见到了小志的叔叔王先生。他带着侄子的病历，满怀期待地来领取这份处方。他告诉记者，小志是一名重型血友病A患者，从八九个月大时就被确诊。此后的十多年，整个家庭都被疾病的阴影所笼罩。“以前用的药，要静脉注射，三天两头往医院跑。关键是效果不稳定，动不动还是会脚肿、关节痛，一肿就得请假在家休息，少则三四天，多则一周。对孩子的学习生活有很大影响。”王先生的语气里满是心疼与无奈。反复的出血不仅给小志带来剧痛，更威胁着他的运动功能。即便在12岁后尝试了规律性的因子预防治疗（隔天注射一次），也未能完全阻止关节出血的发生。如今，对于读高中的他来说，每一次发病都是对学业的沉重打击。转机出现在4个月前，小志通过海南省慈善总会发起的海南博鳌先行先试药品捐赠项目，效果令全家惊喜。“自从打了这个针，脚再也没肿过，也没因为身体原因请过假了，关键这个针一周打一次，皮下注射，在家他妈妈就能给他打。”王先生说，“他现在可以自己上学，跑跑跳跳都没有问题。”这种稳定的健康状况，是小志全力以赴备战高考的最大底气。

对于能在武汉开到处方，王先生很开心：“赠药项目再有两个月就结束了，这药先备着，正好衔接上，心里就踏实了。”

“现在小志的治疗效果确实很明显，但我们作为医生还是希望更严谨一些。”胡豫教授表示，接下来如果能通过更精准的检测手段，比如定期做关节B超，来进一步确认患者的治疗情况，就可以为长期健康提供更好保障。

华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科副主任王华芳教授

过去，血友病治疗被称为“针尖上的束缚”，“但这款新药让情况发生了变化。”华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科副主任王华芳教授说，“它实现了每周一次固定剂量皮下注射。这种便捷性，对各个年龄段患者的依从性都是革命性的提升。学生可以安心上课，不再因治疗缺课；上班族可以灵活安排时间，不再因病受限。它把生活的主动权真正还给了患者。”

从“有药可用”到“人人享有健康”

目前，友瑞宁®已正式落地武汉，但由于刚刚进入，药品数量有限。王华芳教授表示，随着未来药品供应的增加，以及医保准入工作的推进，期待这款创新药能惠及更多患者。“如果能实现全年龄段的规律治疗医保覆盖，我们就能真正帮助患者降低致残率，提高生活质量，让他们恢复正常的生活和工作能力。这正是‘健康中国2030’所追求的目标。”从因出血而不能正常连续上学，到如今能全身心备战高考，小志的故事是这款新药给患者带来改变的一个缩影。随着第一张处方的开出，湖北的血友病患者也多了一种选择。对于更多像小志一样的患者来说，这张处方不仅是一份希望，更是一个开始。