全球首创!纽福斯罕见病药物进入临床三期,有望在国内率先上市
2022-10-11 22:32:00 来源: 中国光谷


  10月11日,东湖高新区管委会主任张勇强一行调研纽福斯生物科技有限公司,实地了解企业技术研发、生产经营等情况,研究问题困难,助力企业高质量发展,推进湖北东湖科学城·光谷创新药产业基地加快建设。


  纽福斯创始人李斌教授介绍企业发展情况。这是一家光谷本土成长的医药研发公司,已成为国内眼科基因治疗头部企业。公司核心产品NR082旨在治疗ND4介导的莱伯氏遗传性视神经病变。这是一种母系遗传的线粒体疾病,多发于14-21岁的青年男性,患者表现为双目视力受损至失明,迄今尚无有效治疗方法。
  经过10余年研究探索,纽福斯团队成功研发NR082眼用注射液,以病毒作为载体,将正确的基因递送至受损的视神经节细胞,提高甚至恢复患者的视力。目前,该药物已被美国FDA和欧洲药品管理局授予“孤儿药”(用于预防、治疗、诊断罕见病的药品)称号,是首个获得中美两国许可的中国基因治疗新药。目前在中国已经完成一期、二期临床试验,正在开展三期。在美国,正在进行一期、二期临床试验的准备工作。
  从两间办公室起步,成立6年来,纽福斯公司先后4轮融资,获评“麻省理工科技评论50强”“中国潜在独角兽企业”等。


  张勇强充分肯定企业创新成果,期待药物早日上市,让更多患者重见光明。他说,光谷将继续打造更优环境、提供更好服务,聚集更多资本、人才等创新要素,推动以纽福斯代表的科技“金种子”企业枝繁叶茂、开花结果。希望企业继续扎根光谷,加大创新,同时加快争创国家级公共技术服务平台,充分发挥自身优势,赋能光谷生物医药产业生态。
  目前,光谷生物城已集聚3000余家研发型企业,400多个1类新药管线在研、40多个进入临床。近5年每年新增1家上市公司,39家省级“金种子”企业正在上市路上。
  东湖高新区管委会副主任冯立,相关职能部门、园区、国企主要负责人参加调研。
  采写 | 康 鹏
  摄影 | 张希祉
  编辑 | 施佳敏
  编审 | 张隽玮
  审核 | 肖辉
  出品 | 光谷融媒体中心


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