治疗肾性贫血创新药有望面世
2017-11-20 10:19:00 来源:中国科技网

中国科技网讯(记者李颖)在11月19日召开的肾性贫血治疗创新论坛上,北京经济技术开发区管委会绳立成副主任透露,目前,北京经济技术开发区有一款全球研发、在中国正在等待审批的治疗肾性贫血的全新机制的首创药,如果这一成果能够在中国率先上市,将有助于我国生物医药水平以及创新能力的进一步提升,帮助更多的中国慢性肾病患者。
  
  据估算,在我国有超过1亿的慢性肾脏病患者。随着肾脏功能的减退,患者的肾性贫血发生率也会越来越高尤其是到了慢性肾病5期,也就是尿毒症期,几乎100%的患者都存在贫血的状况。
  
  肾性贫血作为慢性肾病最常见的并发症之一,如未能及早发现并坚持规范治疗,将加速慢性肾病进展至终末期肾病,增加透析风险、心血管病发生风险和死亡率。
  
  在过去近30年间,针对肾性贫血的治疗,全球均没有创新性的疗法问世,而现有的治疗方案还存在诸多局限性。目前肾性贫血主要的治疗方案仍然是联合注射促红细胞生成素和铁剂,但是存在很多局限性。一方面,注射促红细胞生成素会带来注射疼痛,导致患者依从性差,并且会增加血压升高和心血管疾病风险。另一方面,合并炎症状态的肾病贫血患者存在促红细胞生成素治疗低反应,无法有效改善贫血。此外,单纯补充注射外源性促红素制剂,并不能改善铁的吸收和利用,常常需要静脉补铁,而静脉铁剂在人体中的不良反应十分令人担忧,如急性过敏反应,氧化应激等。
  
  “尽管我们付出了很多努力,但是透析患者的贫血治疗达标率还不足60%。”南京军区总医院刘志红院士在谈及肾性贫血治疗的发展历程时提到:大量慢性肾脏病贫血患者的治疗需求一直没有得到良好的满足,我们迫切需要在提高患者体内促红素水平的同时,能同步改善患者自身的铁吸收与利用,有效纠正贫血,通过提供更为便利的用药途径,有效提升患者的依从性,解决患者需要接受多种治疗的问题,帮助众多肾性贫血患者及家庭获益,从而为慢性肾病领域开创全新的治疗篇章,惠及更多的肾性贫血患者。
  
  上海交通大学医学院附属瑞金医院陈楠教授介绍道:首创新药就是全球首个具有独特全新作用机制、用于治疗肾性贫血的口服药物罗沙司他,目前它已经领先全球其他国家,率先在中国完成了三期临床研究。“作为一种具有独特全新作用机制的口服小分子首创新药,罗沙司他在中国所进行的治疗透析依赖(DD-CKD)和非透析依赖(NDD-CKD)的慢性肾病患者贫血状况的两项III期临床试验结果均达到了主要有效终点。”

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